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研究报告:中投证券-金理财(行业专刊)2018年第182期(总第40期):生物医学发展日新月异同-181128

股票名称: 股票代码: 分享时间:2018-11-30 09:10:05
研报栏目: 机构资讯 研报类型: (PDF) 研报作者: 李勤
研报出处: 中投证券 研报页数: 6 页 推荐评级:
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【研究报告内容摘要】

        生物医学发展日新月异同  
        基因工程虽然遭遇伦理困境,但是仍然具有相当好的发展前景。http://www.hibor.com.cn【慧博投研资讯】来自深圳的贺建奎宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。http://www.hibor.com.cn(慧博投研资讯)据称由于这对双胞胎的一个基因被编辑,她们出生后即能抵抗艾滋病。不过,“基因编辑婴儿”一事宣布后引来多方质疑,质疑的内容集中于该项研究涉及的伦理问题、必要性和安全性。目前用于人类生殖目的基因编辑尚未解决科学上的安全性问题,尤其是脱靶和嵌合体。在解决好以下的安全性问题之前,进行人类生殖目的的基因编辑是不负责任的。这一做法首先是违法自然法则,如果放任基因编辑,那么未来人的奋斗可能毫无意义,通过简单的基因编辑就可以获得竞争优势,谁还会努力奋斗?更为重要的是人类现在仍然未能知晓某段基因的全部性状和作用。CRISPR-Cas9技术实际并非创新技术,科学家在各类转基因农作物中就已经广泛应用,此次贺建奎用CRISPR-Cas9技术敲掉了CCR5Δ32,  也就是说敲掉了CCR5片段的32个碱基,问题是CCR5除了易受HIV攻击外,是否对人体发育生长具有其他作用,目前不得而知,也许该婴儿的成长过程中会引发其他不可预知的疾病以及困难。所以目前所有人都反对基因编辑技术用于胚胎。但是该事件揭示,基因工程在治疗疾病方面具有很好的应用前景,经过严格的伦理框架管制,基因工程在经过探索研究之后,在治疗疾病方面将发挥很重要的作用。  
        CRISPR-Cas9是一种具有很高的医疗价值的生物技术。CRISPR被称为规律成簇间隔短回文重复,实际上就是一种基因编辑器,原来是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统,也是一种对付攻击者的基因武器。后来,研究人员发现,它似乎是一种精确的万能基因武器,可以用来删除、添加、激活或抑制其他生物体的目标基因,这些目标基因包括人、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞内的基因,这也意味着基因编辑器是一种可以广泛使用的生物技术。以CRISPR-Cas9基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景,例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。目前,该技术成果已应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。但都只限于对成体疾病的研究,而从未应用于胚胎细胞,这样就把其未知的可能负面效应限制在该个体之内,因此只要合理规范,CRISPR是值得广泛研究应用的生物技术。  
        免疫疗法未来可能成为癌症治疗领域的钥匙。免疫疗法是利用免疫系统来治疗疾病的一种概念,例如,发展抗病毒疫苗、HPV病毒、HSV病毒抗体培养等等。科学家发现癌细胞能持续生长的原因就在于绕过了身体免疫系统,免疫疗法可以通过激发人的免疫系统达到抑制癌细胞生长的目的。肿瘤免疫治疗是应用免疫学原理和方法,提高肿瘤细胞的免疫原性和对效应细胞杀伤的敏感性,激发和增强机体抗肿瘤免疫应答,并应用免疫细胞和效应分子输注宿主体内,协同机体免疫系统杀伤肿瘤、抑制肿瘤生长。目前成果最为显著的是PD-1和CAR-T疗法。PD-1疗法的原理是,使用抗体药物能够与免疫细胞的PD-1蛋白或者肿瘤细胞产生的PD-L1分子结合,从而让PD-1无法与PD-L1结合。这就有效地阻断了肿瘤细胞对免疫细胞的“蒙蔽”,让免疫细胞得以保持活性,对肿瘤细胞产生杀伤;CAR-T细胞免疫疗法是目前受到广泛关注的一种免疫疗肤,这是一种基因改造与免疫原理结合的疗法,全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年,但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。肿瘤免疫治疗未来可能成为解决癌症问题的突破性手段。  
        肿瘤免疫治疗最近屡现突破。癌症免疫疗法由于其卓越的疗效和创新性,在2013年被《科学》杂志评为年度最重要的科学突破。这种治疗方法有望成为继手术,化疗,放疗,靶向治疗后肿瘤治疗领域的一场革新。截至2017年9月,已有26种免疫疗法获得美国FDA批准,并且有17种癌症都至少有一种获批免疫疗法作为治疗选择。已经有940个品种处于临床开发阶段,1064个品种处于临床前阶段。此外,还有3042个活跃的临床试验正在评估这些临床阶段的免疫疗法。美国FDA批准了两款CAR-T疗法上市,它们分别是诺华的Kymriah  (tisagenlecleucel)与Kite  Pharma(已被吉利德收购)的Yescarta(axicabtagene  ciloleucel)。这两款CAR-T疗法都靶向致癌性B细胞表面的CD19抗原:前者治疗B细胞急性淋巴性白血病,能取得高达83%的缓解率;后者则在B细胞非霍奇金淋巴瘤的治疗中,取得了72%的缓解率。2017年9月6日美国制药巨头默沙东(Merck  &  Co)免疫肿瘤学管线在欧盟监管方面获得成果,欧盟委员会(EC)已批准PD-1免疫疗法Keytruda(pembrolizumab)作为一种单药疗法,用于局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC,膀胱癌的一种类型)成人患者的治疗。  
        重点关注公司:  天坛生物(600161)、智飞生物(300122)、达安基因(002030);千山药机(300216)、安科生物(300009)、迪安诊断(300244)、华兰生物(002007)、北陆药业(300016)  
        (李勤)
        

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