一、事件摘要
5 月27 日,EMA 批准了GSK 和意大利伙伴Telethon、OSR 共同研发的基因疗法Strimvelis 上市,用于治疗ADA-SCID(腺苷脱氨酶缺陷导致的重症联合免疫缺陷)。http://www.hibor.com.cn【慧博投研资讯】这是欧盟批准的第二例用于孤儿病的基因疗法,也代表着基因治疗进入市场的速度将进一步加快。http://www.hibor.com.cn(慧博投研资讯)
二、分析与判断
Strimvelis为ADA-SCID患儿带来全新希望:
Strimvelis 是一种自体干细胞体外基因治疗手段,有望使得“泡泡男孩”患者得到完全治愈。
基因疗法突破了此前骨髓配型的限制,相对PEG-ADA 降低了治疗时间和费用。
但长期临床影响还有待观察。
基因治疗——历经一路挫折,曙光即将到来:
我国曾批准世界上最早的基因治疗手段今又生。欧洲也在2012 年通过首款基因治疗手段Glybera,不过技术成熟度和应用前景限制了两者的发展。
Strimvelis 据报道价格会相对有所下降,但临床不确定性、狭窄的市场和依旧昂贵的价格限制了其短期应用。我们判断GSK 将继续加强相关研发和推广,基因治疗领域竞争亦将日趋激烈。
关注产业并购和国内研发企业:
高企的临床和研发费用制约了小型公司推进重磅药物研发上市的能力。本次GSK 与意大利研发伙伴SR-TIGET 的合作路径值得关注。
我们认为国内企业在精准医疗等生物医药领域研发能力值得肯定,研发领先或具备优秀海内外并购能力的企业将获得更多的竞争优势。
三、投资策略与建议:
建议重点关注生物制药行业研发龙头:恒瑞医药,君实生物,药明康德等。
继续建议关注精准医疗板块相关标的:佐力药业,安科生物,香雪制药等。
同时建议关注与外国公司合作相关标的:海普瑞,精华制药,人福医药等。
四、风险提示
政策风险,研发进度低于预期,跨境合作出现波折,新产品替代。